尧唐生物完成逾 3 亿元 B 轮融资，半月两起，体内基因编辑赛道热度飙升

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2025 年 9 月 11 日

医麦客新闻 eMedClub News

今日， 尧唐生物 （YolTech Therapeutics） 宣布完成逾 三亿元人民币 B 轮融资 。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，松禾资本、天创资本、芯能创投参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、德诚资本加码跟投。

尧唐生物成立于 2021 年，致力于开发具有「一次给药、终身治愈」潜力的体内基因编辑药物。该公司已搭建了高通量基因编辑器挖掘和进化平台，靶向不同组织和器官的 LNP 递送平台，借助这些平台开发了具有全球自主知识产权的 高效基因编辑工具 YolCas 、 碱基编辑器 YolBE ，和 脂质纳米颗粒递送系统 Yol-LNPs 。

在管线布局上，目前已有 4 条体内基因编辑候选药物管线进入临床阶段，覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 、家族性高胆固醇血症 （HeFH） 、原发性高草酸尿症 （PH1） 以及地中海贫血 （β-Thalassemia） /镰刀状贫血 （SCD） 等多种重大罕见病与代谢性疾病适应症。

▲ 尧唐生物在研管线

以 YOLT-101 为例，作为公司首个中美双报项目，靶向 PCSK9 靶点，已先后斩获美国 FDA 与中国 CDE 的新药临床试验 （IND） 批准，中国区权益授权给 心血管领域领军企业信立泰药业 ，凭借其成熟的临床与商业化体系，加速产品落地，交易总额近 10.35 亿元人民币 。

核心管线 YOLT-201 在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 （ATTR-CM） 的 IIT 临床研究中取得了优异数据。高剂量组受试者的血清 TTR 在单次给药后便可获得约 90% 下调，下降迅速、持续且稳定，安全性耐受性良好；低剂量组 TTR 下降幅度未达标的患者接受了二次给药， 二次给药后血清 TTR 下降至接近完全清除 。

YOLT-201 是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑候选药物，通过 LNP 将递送 CRISPR-Cas 基因编辑 RNA 系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白 （TTR） 靶基因编辑，以永久性降低血液中的 TTR 蛋白水平，有望实现 ATTR 的终身治疗, 为 ATTR 患者提供了从「延缓疾病」到「彻底治愈」的革新方案。

YOLT-203 是一款创新型体内基因编辑候选药物，采用尧唐生物自主研发的 CRISPR/Cas 基因编辑工具 YolCas12 HF，并通过自主开发的 LNP 系统精准递送至肝细胞，靶向编辑 HAO1 基因，抑制乙醇酸氧化酶 （GO） 表达，从源头减少草酸生成，有望实现「一次治疗、终身治愈」，为 PH1 患者提供全新的治愈希望。