尧唐生物专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物, 成功开发了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE,获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒(LNP),实现了更高效率的体内递送。 目前,尧唐生物的四条产品全部进入临床阶段,成为全球范围内体内基因编辑药物临床阶段管线最多的生物医药公司。
九合认为,相比于将细胞在体外编辑后再移植回体内的体外基因编辑方法,基于LNP递送的体内基因编辑在保证安全性和治疗效果的同时,降低了患者痛苦,并且易于控制工艺和扩大生产规模,最重要的是打开了基因编辑在更多器官的应用空间。
尧唐是国内少见的同时拥有工业级LNP能力和碱基编辑器原研能力的团队,我们看好基于LNP递送的体内基因编辑发展前景,以及尧唐团队出众的落地能力,期待尧唐成为体内基因编辑药物的领跑者。
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九合被投企业「尧唐生物」(YolTech Therapeutics)今日宣布完成逾三亿元人民币B轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投,松禾资本、天创资本、芯能创投参与投资,老股东险峰淇云、远翼投资、德诚资本加码跟投。
尧唐生物成立于2021年,致力于开发具有“一次给药、终身治愈”潜力的体内基因编辑药物。
公司拥有基因编辑领域全球一流的研发团队,已搭建了高通量基因编辑器挖掘和进化平台,靶向不同组织和器官的LNP递送平台,借助这些平台开发了具有全球自主知识产权的高效基因编辑工具YolCas、碱基编辑器YolBE,和脂质纳米颗粒递送系统Yol-LNPs。
2024年,尧唐自主开发的治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201注射液成为 中国首个进入注册临床阶段的基于LNP递送的体内基因编辑药物 。
此后, 公司持续拓展管线,目前已有4条体内基因编辑药物管线进入临床阶段 ,覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)、家族性高胆固醇血症(HeFH)、原发性高草酸尿症(PH1)以及地中海贫血(β-Thalassemia)/镰刀状贫血(SCD)等多种重大罕见病与常见病适应症。
同时,尧唐生物已建成符合GMP标准的体内基因编辑药物商业化生产基地,为产品管线的临床试验和后续商业化提供坚实保障。
随着四条产品陆续进入临床阶段,尧唐生物已成为 全球范围内进入临床阶段管线最多的体内基因编辑药物研发公司 。
其中,公司首个中美双报项目YOLT-101已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和中国药监局药品审评中心(CDE)新药临床试验(IND)批准,并且该产品中国区权益已授权给国内心血管领域领先企业深圳信立泰药业,借助其成熟的临床和商业化体系,有望加速产品在国内的开发与落地。
尧唐生物创始人、首席执行官吴宇轩表示:“感谢新老投资方的信任与支持。尧唐将继续坚持原创驱动、临床价值导向,专注于将全球领先的体内基因编辑技术转化为真正可用于疾病治疗的创新药物,为更多患者带来突破性改变。”