24家创新药公司完成新一轮融资！

共计完成135起融资活动，累计公开披露的融资总额超过了35亿美元 。其中， 有24家专注于开发创新疗法的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关 。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，还包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者介绍其中9家获得大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。

Treeline Biosciences：肿瘤精准疗法研发公司

9月3日，Treeline Biosciences宣布完成2亿美元的A轮扩展融资，并选定三个成熟项目推进至临床试验阶段。此次融资所得资金使该公司的总融资额达到11亿美元。

根据当日发布的公告， Treeline已启动两项针对淋巴瘤的1期临床试验，分别针对BCL6降解剂TLN-121和EZH2抑制剂TLN-254进行临床验证 。此外，该公司还针对特定 KRAS 突变型癌症启动了泛KRAS抑制剂TLN-372的临床试验。

TLN-121和TLN-372均为Treeline自主研发，而TLN-254则于2023年自恒瑞医药授权引进，协议包括1100万美元首付款及最高可达6.95亿美元的潜在里程碑付款。 Treeline预计将于2026年获得上述项目的1期临床试验数据，并计划于明年年初为第四个项目提交IND申请 。

Treeline由Joshua Bilenker博士与Jeff Engelman博士共同创立，两位创始人均在医药研发及相关产业领域拥有深厚的经验。公司现任首席执行官由Joshua Bilenker博士担任。在创立Treeline之前，Bilenker博士曾担任Loxo Oncology的首席执行官，该公司被礼来（Eli Lilly and Company）收购后，他继续在礼来担任癌症研发部门的负责人。而Jeff Engelman博士则曾出任诺华生物医学研究所（NIBR）的肿瘤学负责人，在基础研究与转化医学方面积累了丰富经验。

MRM Health：微生物组疗法研发公司

9月4日，MRM Health宣布成功完成5500万欧元（约合6400万美元）的B轮融资。本轮融资由Biocodex领投，ATHOS参投，同时吸引了新投资者法国巴黎银行富通私募股权基金，以及现有投资者SFPIM、Ackermans & van Haaren（AvH）、OMX Europe Venture Fund（OMX）、Qbic II和VIB的持续支持。

融资所得将主要用于推动MRM Health的核心项目MH002开展针对轻中度溃疡性结肠炎患者的2b期临床试验。 MH002是一种基于理性设计的疾病特异性活体生物治疗产品（LBP），通过公司专有的CORAL技术平台开发而成。该产品包含六种经过充分表征且安全性良好的共生菌株，这些菌株经过筛选与优化，能够以更强的活性和稳定性作用于关键疾病驱动机制。在2a期临床试验中， MH002已在轻度至中度溃疡性结肠炎及罕见适应症结肠袋炎中显示出良好的安全性和初步疗效 。此外，作为本轮融资的一部分，MRM Health将与Biocodex达成战略合作，共同开发新型治疗产品并提升可扩展的LBP生产能力。

除推进MH002项目外，公司还将推动两个创新微生物菌群项目进入IND申报阶段，分别聚焦于炎症性疾病治疗和增强免疫肿瘤疗法疗效。MRM Health还计划通过人类与动物健康领域的战略合作进一步拓展其候选产品管线。

MRM Health的创始人兼首席执行官Sam Possemiers博士在肠道微生物学、宿主-微生物组相互作用及免疫学领域拥有超过15年的学术与产业界经验。作为一名连续创业者，他曾联合创立并领导ProDigest公司达12年，还共同创立了微生物组研发机构MRM Technologies，并曾担任BioActor的研发总监，在微生物治疗产品的开发与转化方面积累了丰富经验。

益杰立科：表观遗传学疗法研发公司

9月8日，益杰立科宣布完成6000万美元B轮融资。本轮融资由龙磐投资领投，原有投资方启明创投和奥博资本 （OrbiMed） 继续跟投，并引入港粤资本和多家行业知名投资机构共同参与。 本轮融资资金将主要用于推动公司核心产品EPI-003在慢性乙肝临床治愈的临床开发，以及EPI-001用于高胆固醇血症治疗的持续临床开发 。此外，资金还将用于多个临床前项目的推进，并进一步加强公司技术平台的建设，为公司在表观遗传药物研发领域的持续创新提供有力支持。

益杰立科是一家致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，打造下一代基因调控疗法的生物技术公司。该公司独有的 EPIREG技术平台凭借精准的DNA甲基化与组蛋白修饰，能够高效、持久且特异性地沉默靶基因。 相较于传统基因编辑工具依赖切割DNA的机制，EPIREG平台为慢性病患者提供了一种更为安全的创新治疗方案，有效规避了传统基因编辑可能带来的安全性担忧。 为进一步拓展治疗应用范围， 公司还开发了体内脂质纳米颗粒（LNP）递送平台EpiTax，可将EPIREG工具精准递送至肝脏以及多个肝外靶器官，为更多疾病领域的治疗带来了新的可能。 此外，益杰立科还建立了AIAID平台用于支持表观调控药物的分子设计、靶点选择和精准调控。

张宝弘博士是益杰立科的联合创始人兼首席执行官，他拥有20多年美国和中国生物医药研发管理经验，以及多个新药从早期发现到IND申报、临床开发的经验。

LB Pharmaceuticals：中枢神经系统疾病新药研发公司

9月9日，LB Pharmaceuticals宣布其在美国首次公开募股（IPO）中成功筹集2.85亿美元。LB公司表示， 此次IPO所募资金将主要用于推动其核心产品LB-102的临床开发。 其中，1.33亿美元将用于支持该药针对精神分裂症的3期临床试验；约2500万美元将用于开展针对双相情感障碍的2期试验；剩余资金则将用于一般公司用途。

LB-102是一种每日一次的口服小分子疗法，正在开发为潜在“first-in-class”苯甲酰胺类抗精神病药物。 今年1月，LB Pharmaceuticals公布了该药物的一项2期研究的顶线数据，结果显示， 与安慰剂相比，所有剂量的LB-102可显著改善急性精神分裂症成年患者的精神分裂症阳性和阴性症状量表（PANSS）总分 。根据此结果，该公司预计将LB-102推进至3期试验，并进一步探索该疗法在其他精神疾病适应症的潜力。

Heather Turner女士是LB公司的首席执行官，她在生物医药领域拥有丰富的管理经验。在加入LB之前，她曾担任Carmot Therapeutics的首席执行官，并于2023年12月成功促成罗氏以31亿美元收购该公司。更早之前，Turner女士曾任Lyell Immunopharma的首席法律顾问兼秘书，期间主导完成了该公司4亿美元的C轮融资，并协助公司完成IPO，募集资金达4.25亿美元。此外，她在多家生物医药企业担任过高级管理职务，职责涵盖法律、人力资源、政府事务及设施管理等多个职能领域。

Dualitas Therapeutics：双抗药物研发公司

9月16日，Dualitas Therapeutics宣布走出隐匿模式，并完成6500万美元A轮融资。本轮融资由Versant Ventures与Qiming Venture Partners USA共同领投，创始投资方SV Health Investors以及新晋战略投资方中外制药创投基金（Chugai Venture Fund）、礼来和Alexandria Venture Investments参投。 融资所获资金将用于推进其新一代双特异性抗体（BsAbs）研发管线，其中包括用于过敏性疾病的DTX-103和用于自身免疫性疾病的DTX-102两项主打项目，并加速公司专有的DualScreen双特异性抗体发现平台的开发。

Dualitas专有的DualScreen发现引擎，创新性地将新型BsAbs的高通量筛选与细胞表面邻近机制相结合，可快速完成候选分子的优化，直至形成最终治疗方案。该平台的研究结果显示，其药理活性潜力有望超越传统生物疗法。传统的BsAb发现通常依赖于一组来源于生物学机制已知的预设靶点对，所能带来的改进有限。相比之下， DualScreen具备在大规模范围内对细胞表面组（cell surfaceomes）进行功能性筛选的能力， 从而在广泛的靶点和表位中识别出真正具备协同作用的BsAb组合，而不仅仅是单纯的效应叠加。

Rich Murray博士是Dualitas的临时首席执行官，他在免疫学和癌症治疗领域拥有逾30年行业经验，专注于蛋白质和抗体治疗药物研究，涵盖从早期创新到产品获批的全流程。此前，他曾担任Jounce Therapeutics的首席执行官，期间主导完成多项私募与公开市场融资，并推动重大商业合作。在默沙东（MSD）任生物制品与疫苗高级副总裁期间，Murray博士负责构建公司生物制品研发体系，并参与重磅抗癌药物Keytruda的研发工作。更早之前，他在Protein Design Labs（现属艾伯维）担任首席科学官，全面负责抗体技术平台、研发管线及生产制造。他还曾作为联合创始人兼研发副总裁创立Eos Biotech，后成功推动该公司被Protein Design Labs收购。

ARTHEx Biotech：神经肌肉疾病RNA药物研发公司

9月17日，ARTHEx Biotech宣布成功完成规模扩大的B轮融资，融资总额达到8700万美元。本轮融资由法国国家投资银行领投，现有股东AdBio Partners、CDTI Innovación、Columbus Venture Partners、欧洲创新委员会（EIC）、Hadean Ventures、Invivo Partners及Sound Bioventures均参投。

此次融资所得款项将用于进一步推进公司的主打项目ATX-01在治疗强直性肌营养不良症1型（DM1）方面的全球临床开发 。 ATX-01是一种抗微RNA（anti-miR）寡核苷酸药物，其作用靶点为miR-23b——一种可抑制MBNL蛋白表达的天然抑制因子 。在DM1患者中，MBNL蛋白功能丧失主要由两方面因素导致：一是由miR-23b上调引起的MBNL蛋白表达下降；二是MBNL蛋白被毒性DMPK信使RNA（mRNA）捕获，进而引发剪接异常。

研究表明， 通过抑制miR-23b，ATX-01能够增加MBNL蛋白的生成，并减少病灶的形成以及毒性DMPK mRNA水平 。这种作用机制显著提升了游离MBNL蛋白水平，改善了剪接异常，并在动物模型中观察到功能恢复。

Frédéric Legros博士目前担任ARTHEx Biotech的执行总裁兼首席执行官，他在生物技术行业拥有逾15年的企业管理与业务拓展经验。在加入ARTHEx Biotech之前，他曾联合创立、并担任Dynacure公司的首席运营官。在创立Dynacure之前，Legros博士在生物科技公司Valneva担任副总裁兼业务拓展部负责人。

浩博医药：寡核苷酸疗法研发公司

9月22日，浩博医药（Ausper Biopharma与AusperBio Therapeutics，统称“AusperBio”）宣布完成6300万美元的B2轮融资。本轮融资由启明创投携手全球知名产业投资机构共同领投，汉康资本、鼎晖VGC、元生创投、夏尔巴投资、以及元生资本等多家国内一线投资机构共同参投。这是浩博医药在2025年度内顺利完成的第二轮融资，使得公司本年度累计融资金额突破1.13亿美元。

本轮所募集的资金将重点投入到浩博医药的核心发展领域，主要包括三大方向：（1）加速推进公司核心产品AHB-137的临床试验进程；（2）提前布局AHB-137的商业化与产业化建设；（3）持续拓展公司创新管线研发，强化海内外专业团队建设。

公司的主要项目AHB-137是一款非偶联型反义寡核苷酸药物，具有成为慢性乙型肝炎（HBV）临床治愈基石疗法的潜力。 作为浩博医药基于自主研发平台Med-Oligo开发的首个进入临床试验阶段的创新药物，AHB-137已在多项国际学术会议上展示了优异的数据。目前，该药物正在中国大陆开展3期临床试验，并同步开展联合经治及初治HBV患者的2期临床试验；与此同时，其海外2期临床试验也在积极推进中。

程国锋博士是浩博医药的联合创始人兼首席执行官，他在抗病毒药物研发领域拥有丰富经验。在加入浩博医药之前，他在吉利德科学（Gilead Sciences）担任抗病毒新药研发高级总监，期间在多个突破性丙型肝炎治愈药物（包括Harvoni、Epclusa和Vosevi）的发现与早期开发中发挥了关键作用。此外，程博士还在乙肝治愈性药物的研发领域发挥了重要作用，他曾主导吉利德多项HBV创新药物项目，为其后续工作奠定了坚实基础。

Ensoma：细胞和基因疗法研发公司

9月23日，Ensoma宣布完成5300万美元融资。本轮融资所得资金将主要用于支持其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）开发的候选药物EN-374开展1/2期临床试验，推动关键临床试验的数据读出，并持续拓展和优化其体内工程化细胞疗法平台在免疫肿瘤学及镰状细胞病等领域的全球应用潜力。

EN-374是一种针对X-CGD的体内造血干细胞（HSC）的定向基因疗法。 EN-374利用病毒样颗粒（VLPs）递送有效载荷，对造血干细胞进行基因工程改造，旨在驱动中性粒细胞中 CYBB 转基因的持续表达，从而恢复患者体内由于 CYBB 基因突变而受损的NADPH氧化酶复合体功能 ——该复合体对机体免疫防御至关重要。临床前研究结果显示，EN-374可恢复循环中性粒细胞中CYBB蛋白的表达及NADPH氧化酶活性。目前，Ensoma正在招募X-CGD患者参与EN-374的1/2期临床研究，以评估EN-374的安全性和潜在疗效。

Jim Burns博士现任Ensoma的首席执行官，他在生物医药行业拥有丰富的研发与管理经验。在加入Ensoma之前，他曾担任Locanabio的首席执行官及董事会成员。此前，他还曾担任Casebia Therapeutics的首席执行官，带领团队研发基于CRISPR/Cas9技术的突破性疗法，用于治疗血液疾病、失明和心脏病。在职业生涯的早期阶段，Burns博士长期服务于Genzyme及赛诺菲（Sanofi），历任多个研发领导职务，其职责范围不断扩展，曾担任北美研发基地负责人，负责协调多个关键治疗领域的研发运营。

Avenzo Therapeutics：小分子抑制剂研发公司

9月23日，Avenzo Therapeutics宣布完成6000万美元B轮融资， 本轮融资所得资金将用于推进Avenzo管线中潜在“best-in-class”抗癌候选药物的研发进程 。

本轮融资由奥博资本和SR One领投，新投资者Longwood Fund参投。所有现有投资者均参与本轮融资，包括Foresite Capital、礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）、Surveyor Capital、恩颐投资（NEA）、Deep Track Capital、Sofinnova Investments、Sands Capital、渶策资本（INCE Capital）、TF Capital、Delos Capital以及泉创资本（Quan Capital）。

Avenzo Therapeutics是一家专注于为患者开发新一代抗肿瘤疗法的临床阶段生物科技公司。其产品管线包含潜在“best-in-class”小分子药物和抗体偶联药物（ADC）。 Avenzo的小分子抑制剂AVZO-021和AVZO-023分别是针对CDK2和CDK4的新型高效选择性抑制剂。 其中，AVZO-021正处于治疗晚期实体瘤的1期临床试验阶段，并正在HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中开展联合用药研究。AVZO-023正处于治疗晚期实体瘤的1/2期研究阶段，同时探索其在HR+/HER2-转移性乳腺癌中的联合用药方案。 Avenzo的首个ADC候选药物AVZO-1418是一款EGFR/HER3双特异性ADC，目前正处于治疗晚期实体瘤的1/2期临床研究阶段 。 Avenzo的第二款ADC候选药物AVZO-103是Nectin4/TROP2双特异性ADC 。公司计划于2025年为AVZO-103启动针对晚期实体瘤患者的1/2期临床研究。

Athena Countouriotis博士是Avenzo Therapeutics的联合创始人、总裁、首席执行官兼董事会主席。她在生物医药行业拥有逾20年的丰富经验，曾领导Turning Point Therapeutics完成2019年的IPO，并在2022年推动公司以41亿美元被百时美施贵宝收购。在任期间，她和团队共筹集超过12亿美元资金。在此之前，Countouriotis博士还曾担任多家上市公司及私营企业高管职位，主导过多次首次公开募股和并购交易，并成功推动多个研发项目在美国和欧洲获批上市。