据不完全统计，2025年9月国内已有11家CGT公司完成融资。其中有4家企业专注于细胞疗法，6家企业致力于新型基因疗法，1家企业专注小核酸疗法研发。小编将这些融资事件总结如下表：
9月4日，致力于成为全球领先的通用型化学诱导细胞治疗药物企业睿健毅联医药科技（成都）有限公司（以下简称“睿健医药”或“公司”）宣布完成B+轮融资，本轮融资由北极光创投，创景资本，元希海河等机构共同完成。本轮融资资金将用于加速公司帕金森病治疗产品NouvNeu001/NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中外临床推进，同时夯实公司早期研发和临床团队建设，并加速公司产业化能力。
睿健医药自主研发的NouvNeu001注射液，作为全球首个进入临床阶段的iPSC来源通用型多巴胺前体细胞治疗产品，2025年4月，正式启动多中心II期临床试验。前期I期临床数据表明，在移植15个月后的患者中，展现出良好的安全性和耐受性，同时PET影像分析也证实了随着移植时间的增加，细胞在体内实现了无免疫抑制剂状况下的长期存续，行为学和非行为学疗效指标数据已经展示出显著的全球市场竞争优势，UPDRS III运动功能表现出大幅度改善，开期时间延长等积极效果。 2025年8月15日，NouvNeu001注射液获得FDA授予的Fast Track Designation（FTD）资格认定，并获准拓展适用范围，是全球首个通用型iPSC衍生帕金森细胞治疗产品的FTD资格认定。 NouvSight001在2024年3月获美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation,ODD）。 9月8日，来自上海的药企益杰立科宣布完成6000万美元B轮融资。本轮融资由龙磐投资领投，启明创投和奥博资本持续投资，并引入港粤资本和行业知名投资机构共同参与。本轮融资资金将主要用于支持表观遗传创新药物EPI-003在慢性乙肝临床治愈和EPI-001在高胆固醇血症治疗的持续临床开发。此外，资金还将用于多个临床前项目的快速推进以及技术平台的持续建设，为公司在表观遗传药物研发领域的深耕注入强劲动力。 益杰立科拥有自主知识产权的EPIREG™技术平台，凭借精准的DNA甲基化与组蛋白修饰，能够高效、持久且特异性地沉默靶基因，相较于传统基因编辑工具切割DNA的方式，为慢性病患者提供了一种更为安全、革命性的创新治疗方案，有效规避了传统基因编辑可能带来的安全性担忧。 值得关注的是，益杰立科自主开发的体内LNP递送平台—EpiTax™，可将EPIREG™工具精准递送至肝脏以及多个肝外靶器官，进一步拓展了EPIREG™工具在疾病治疗中的应用范围，为更多疾病领域的治疗带来了新的可能，使公司的技术矩阵更加完善且具有竞争力。 9月11日，尧唐生物宣布完成逾三亿元人民币B轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，松禾资本、天创资本、芯能创投参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、德诚资本加码跟投。
尧唐生物成立于2021年，是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司成功开发了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒（LNP），实现了更高效率的体内递送。目前，尧唐生物的四条产品已全部进入临床阶段，覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）、家族性高胆固醇血症（HeFH）、原发性高草酸尿症（PH1）以及地中海贫血（β-Thalassemia）/镰刀状贫血（SCD）等多种重大罕见病与常见病适应症。公司已成为全球范围内体内基因编辑药物临床阶段管线最多的生物医药公司。
公司管线
9月12日，合肥星眸生物科技有限公司（星眸生物）宣布完成数千万元人民币的A2轮融资，本轮融资由凯风创投、国科创投等共同完成。本轮融资资金将为星眸生物的产品研发提供重要资金支持，重点用于开展公司核心产品—— wAMD产品XMVA09的Ⅱ期临床试验，以及同步推动dAMD 管线和TED管线的药学、临床前研究和IIT临床试验。 星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业，聚焦眼科基因治疗药物开发。星眸核心团队为“杰青”领衔的博士创业团队，在研发端拥有两大核心技术平台，AAV-抗体基因药物平台（双抗优化平台、衣壳筛选平台）和基因编辑平台。公司致力于中国人自主可用的眼科基因治疗药物，积极推进基因治疗向眼科大适应症进军。 9月15日，深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司（以下简称“恩瑞恺诺”）宣布已完成人民币逾2亿元A轮融资。本轮融资由深创投、珠海科技产业集团旗下横琴创投、松禾资本共同领投，天士力资本、南山战新投、南山创投、安徽万邦医药跟投，老股东重庆分享继续追加投资。 资金将主要用于推进公司核心管线的新药临床试验、扩展技术平台以及加强国际化战略布局。 恩瑞恺诺成立于2021年，是一家专注于新一代 I&I新药研发的平台型公司。自发起创立以来，团队致力于自主知识产权的底层核心技术的创新。恩瑞恺诺在I&I领域建立了以CAR-NK领先的技术平台，同时也创建了通用的ex vivo CAR-T和TCE多抗平台。公司聚焦发明创新，建立自主产权的核心技术，已布局最前沿的First-in-class 管线产品，覆盖临床需求尚未被满足的自身免疫性疾病、炎症性疾病、纤维化等疾病领域。 恩瑞恺诺开发的基于CD19靶点的CAR-NK细胞治疗药物，旨在通过靶向CD19靶点实现CD19+B细胞的深度清除，诱导受试者自身免疫重建，达到疾病深度或完全缓解状态，使受试者脱离长期的激素和免疫抑制剂治疗。该药物采用独特的 HTAS-RV™递送系统和 CAR-NK 细胞扩增冻存技术，具有「通用化」和「现货型」的特点。2025年9月4日，KN5501细胞注射液的新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。
9月15日，全球领先的三维细胞规模化智造整体平台解决方案提供商——北京华龛生物科技有限公司（以下简称“华龛生物”） 宣布成功完成规模达数亿元人民币的B+轮融资。 本轮融资汇聚多家头部投资机构，包括北京市医药健康产业投资基金、北京市新材料产业投资基金、工融顺禧基金、京国瑞基金、国新基金、远至资本、招银国际资本、重庆向新力基金、国康基金、中关村资本等。 本轮融资资金将重点 用于深化细胞生产体系的技术研发、拓展产品矩阵、升级覆盖，加速产业化落地进程，并为加快全球市场布局提供坚实支撑。百榕资本持续担任公司独家财务顾问。 细胞药物全生命周期的规模化扩增整体解决方案 成立七年来，华龛生物成功实现从实验室到生产线的跨越式发展，构建“3D细胞智造平台”，实现规模化、自动化、智能化、全封闭的细胞药物及其衍生品生产制备。单批次即可完成百亿至千亿量级的细胞制备，更凭借成本可控、产品质量均一性高、临床转化效率优异等核心优势，成为推动细胞药物从研发迈向临床、惠及患者的重要力量。 9月16日，中因科技宣布完成B+轮融资，本轮由龙磐投资加持，将进一步推动其在眼科基因治疗领域的技术突破与临床应用。 中因科技（Chigenovo）成立于2016年，是一家专注从事遗传眼病基因治疗药物开发和临床基因诊断的国家高新技术企业，是国内率先布局于该领域的企业之一。中因科技致力于基因技术创新，消除遗传眼病，为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”解决方案。 中因科技通过临床基因诊断平台建立遗传眼病数据库及专病队列，总结出中国患者中的基因突变频谱和突变热点，为后续基因治疗药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。建立有靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。 9月15日，上海天泽云泰生物医药有限公司（简称：天泽云泰）完成新一轮融资。本轮投资方包括徐汇科创投、冀信基金、信达资本。 天泽云泰成立于2020年3月，注册于上海张江，是一家专注于基因治疗领域的创新疗法研发服务商。公司致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等多种重大疾病的创新疗法，以期望造福更多患者。 天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。 9月18日，专注于通用型细胞疗法开发的深圳市济因生物科技有限公司完成新一轮融资，投资方为奥博资本。济因生物成立于2012年，作为一家研发型生物技术企业，其依托拥有自主知识产权的体内CAR-T和iPSC等核心技术平台，致力于开发针对多种适应症的通用型细胞治疗药物。 济因生物（Genocury）是一家研发型生物技术公司，致力于iPS来源通用型CAR-NK/T产品的研发。希望通过iPS来源CAR-NK/T的规模化制备，为癌症患者提供现货型的、价格友好的、医保可负担的新型免疫细胞治疗产品。核心研发团队在干细胞和肿瘤免疫治疗领域的拥有多年的研发及产业化经验。目前公司已搭建iPS重编程、基因编辑及免疫细胞分化等技术平台，正推动相关产品的临床研究。 目前，公司已布局了多个通用型普惠型的细胞疗法管线，包括体内CAR-T、iPS来源CAR-iNK等疗法。 2025年9月22日，专注自主创新靶向递送小核酸药物研发的临床阶段创新药公司 浩博医药 宣布完成6300万美元B2轮融资，折合人民币约4.5亿元。 本轮融资由启明创投携手全球知名产业投资机构共同领投，汉康资本、鼎晖 VGC、元生创投、夏尔巴投资、以及元生资本等多家国内一线投资机构共同参与。这是浩博医药在2025 年度内顺利完成的第二轮融资，使得公司本年度累计融资金额突破 1.13亿美元。 本轮所募集的资金将重点投入到浩博医药的核心发展领域，主要包括三大方向： - 一是加速推进核心产品 —— 用于实现慢性乙型肝炎临床治愈的反义寡核苷酸（ASO）创新药物 AHB-137 的临床试验进程，涵盖中国大陆开展的 III 期临床试验、联合治疗及初治患者的 II 期临床试验，以及同步推进的海外 II 期临床试验；
- 二是提前布局 AHB-137 的商业化与产业化建设，为未来顺利推向市场、惠及全球乙肝患者奠定基础；
- 三是持续拓展公司创新管线研发，强化海内外专业团队建设，为企业长期发展积累核心技术与人才力量。
2025年9月27日，神拓生物技术（杭州）有限公司（以下简称“神拓生物”）宣布完成天使+轮融资，融资总额达数千万元。本轮融资由冷杉溪资本独家投资，所募资金将用于公司全球领先的慢病毒基因治疗管线的开发。 慢病毒载体因其包装容量、转染效率和长期稳定表达方面的优势被认为是下一代基因治疗的优选工具。神拓生物在慢病毒载体设计和开发领域具备多年经验，其最新一代的慢病毒载体可实现安全、有效、成本可控的体内基因治疗。神拓已和多家顶级科研机构和权威三甲医院建立合作，拥有多条临床前研究阶段管线，其中神经纤维瘤管线有望成为相关治疗领域全球首创。
