穿越血脑屏障！RNAi疗法新锐完成千万美元融资；首个！FDA受理重磅ADC监管申请……

Aerska今日宣布完成2100万美元种子轮融资，由Age1、Backed VC与Speedinvest联合领投，Blueyard、Lingotto（Exor）、Norrsken VC、Kerna、PsyMed、Saras与Ada Ventures等参投。公司专注于开发可系统性给药的RNAi疗法，用于沉默驱动脑部疾病的致病基因。 鉴于血脑屏障阻碍基因药物（genetic medicines）进入中枢神经系统（CNS），Aerska提出以抗体-寡核苷酸偶联药物（AOC）为核心的平台技术，通过“脑穿梭（brain shuttles）”机制实现系统性递送、神经元摄取以及在脑内持久的基因表达下调。

在管线策略上，Aerska结合外部合作与内部技术创新，并配套建设数据科学能力，推进以精准医疗为导向的神经病学药物研发， 率先布局遗传型阿尔茨海默病与帕金森病管线。 公司由Jack O’Meara先生、Stuart Milstein博士与David Hardwicke先生共同创立，并拥有在RNA药物、CNS药物发现与临床开发方面 经验深厚的管理团队 。

首个！FDA受理重磅ADC监管申请

今日，阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其所提交的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA受理。该sBLA寻求批准其联合开发的重磅抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）接续紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP），作为新辅助疗法，用于治疗成人HER2阳性II期或III期乳腺癌患者。 该申请主要基于DESTINY-Breast11临床3期研究的积极结果，FDA预计于2026年5月18日前公布审评结果。根据新闻稿，这是首个3期临床试验证实Enhertu在早期乳腺癌中具有治疗益处。

之前公布的试验结果显示，在高风险、局部晚期HER2阳性早期乳腺癌患者中， 于术前新辅助治疗阶段使用Enhertu联合THP，在病理学完全缓解（pCR）方面相较于标准治疗方案（剂量密集的阿霉素和环磷酰胺，后使用THP，即ddAC-THP）实现了具有统计学显著性和临床意义的提升。 此外，Enhertu联合疗法亦展现出相较标准治疗方案更优的安全性。尽管在分析时无事件生存期（EFS）这一次要终点尚未成熟，但数据显示Enhertu联合THP在EFS方面相较标准治疗呈现出早期积极趋势。试验将继续随访EFS结果。