上市企业青睐！吴中基因编辑独角兽获7500万美元融资！

锐正基因成立于2021年，专注于基于LNP等非病毒载体的体内基因编辑药物的开发。公司具备拥有生物制药全周期成功经验的核心团队，建立了产业级端到端体内基因编辑技术平台，开发出了一系列关键的基因编辑和递送专利技术，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得中美专利授权。2024年，锐正基因入选中国潜在独角兽企业名单。

锐正基因构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。其中，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001，2023年8月成为中国第一个进入人体临床试验（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑产品，2024年8月成为中国第一个获得美国FDA临床试验许可的同类产品，2025年5月成为中国第一个获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定的同类产品，目前已经进入了II期临床研究阶段。包括IIT试验在内的ART001受试者人体数据最长已观察到2年，且药效维持稳定，展现出“终生只需一次给药”的潜力。

针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的产品ART002，2025年4月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品，相关受试者人体数据最长已观察到48周。

目前，ART001和ART002安全性良好，未见国内外类似产品频见的包括发烧在内的输注相关反应，即使在多倍饱和剂量下也检测不到脱靶信号。综合疗效和安全性，ART001和ART002均具备best-in-class的潜力。