1 公司简介及产品服务

1.1 公司概况

思合基因（北京）生物科技有限公司（英文名称：Sihegen (Beijing) Biotechnology Co., Ltd.），这一地址变更反映了公司业务扩张和研发能力提升的需求。

作为国内第一批进军ASO（反义寡核苷酸）领域的创新药企，标志着其从初创阶段进入规模化发展阶段。

1.2 核心产品与服务

思合基因的核心产品线聚焦于单链寡核苷酸（ASO）药物开发，这是核酸药物领域的重要分支。ASO药物通过特异性结合靶标RNA来调节基因表达，具有靶向精准、研发周期相对较短等优势。公司产品主要应用于以下治疗领域：

1. 心血管疾病：如与浙江医药合作开发的长效降血脂反义寡核苷酸新药，该产品有望解决现有降脂药物需要频繁给药的临床痛点。
2. 中枢神经系统疾病：针对阿尔茨海默症、帕金森病等难治性神经系统疾病开发调节关键蛋白表达的ASO药物。
3. 眼科疾病：开发针对遗传性视网膜病变等眼科罕见病的基因治疗产品。
4. 抗病毒治疗：利用ASO技术靶向病毒RNA，阻断病毒复制。
5. 罕见病：针对特定基因突变导致的罕见遗传病开发精准治疗方案。

值得注意的是，公司早期还开发了靶向甲胎蛋白阳性的实体瘤的基因治疗产品SynOV1.1，该产品已于2020年11月27日获得美国FDA批准临床试验申请。

1.3 核心技术能力

思合基因已构建三大核心技术平台，形成了完整的ASO药物开发体系：

1. SicaScreenTM高效筛选平台：用于快速识别和验证具有治疗潜力的ASO序列，显著提高药物发现效率相结合，实现了靶点识别的智能化和系统化。

2. SicaChemistryTM核酸修饰平台：专注于ASO分子的化学修饰，解决核酸药物稳定性差、易降解等问题。公司拥有”一种新型碳糖苷及其制备方法”（专利申请号CN202310330342.9）等核心技术专利，在核酸化学修饰领域建立了独特优势。

3. SicaDeliveryTM多组织递送系统：突破核酸药物递送瓶颈，特别是针对肝组织开发了专用递送技术，相关专利”肝组织靶向递送化合物及其制备方法及其应用”（申请号CN202310940800.0）正在申请中。

此外，公司还拥有”思合siRNA药物设计开发系统”（软件著作权登记号2023SR0006142），反映了持续的技术创新能力。

1.4 商业模式创新

思合基因采用了”合作研发+技术平台授权”的复合商业模式，具有以下特点：

1. 战略合作开发：与浙江医药等制药企业建立战略合作关系，共同开发特定适应症药物。如2023年与浙江医药签署协议开发长效降血脂ASO药物，由思合基因负责早期研发，合作伙伴承担后期开发和商业化。这种模式既降低了公司的研发风险，又确保了产品管线推进所需的资源。

2. CRO服务合作：与美迪西等合同研究组织合作，利用其专业服务平台进行药物开发。通过外包非核心研发环节，公司能够集中资源于关键技术创新。

3. 技术平台授权：三大核心技术平台（SicaScreenTM、SicaChemistryTM、SicaDeliveryTM）不仅支持内部研发，也具有对外授权的潜力。未来可能通过技术许可获得持续性收入。

4. 产学研协同：公司与高校开展合作，如2025年与某高校应用化学系进行人才对接，既解决了专业人才需求，又获得了学术界的智力支持。

与传统生物技术公司相比，思合基因的商业模式更加轻资产和灵活，专注于核心技术开发和早期研究，将资源集中于价值创造最高的环节。这种模式特别适合资金有限但技术优势明显的初创企业，能够以相对较小的资本投入推动多个研发项目。

2. 法律诉讼

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3. 经营风险

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4. 经营信息

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5. 企业发展

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6. 知识产权

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7. 股权穿透

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